El tratamiento, denominado RRG-003, consiste en una única inyección que se aplica en el oído interno.
Un grupo de científicos chinos y estadounidenses lograron un avance significativo en sus estudios sobre la sordera hereditaria logrando restaurar la audición en niños con esta patología a través de una innovadora terapia génica, según medios locales.
El estudio, publicado en la revista científica The Lancet, demostró seguridad y eficacia del tratamiento en cinco de los seis niños participantes de este ensayo clínico, todos con sordera hereditaria autosómica recesiva 9 (DFNB9), un tipo genérico de sordera profunda.
El tratamiento diseñado por estos investigadores, denominado RRG-003, consiste en una única inyección que se aplica en el oído interno compuesto por un adenovirus asociado que transporta una copia funcional del gen OTOF, gen que se encarga de la producción de una proteína fundamental para la audición.
Esta inyección surgió como resultado del estudio de los investigadores del Hospital Oftalmológico y Otorrinolaringológico de la Universidad de Fudan en Shanghái en colaboración con la Universidad del Sureste de China y la Escuela de Medicina de Harvard en Boston, Estados Unidos.
¿Cómo se realizó el estudio?
Para llevar adelante el ensayo clínico, los investigadores trabajaron con seis niños participantes, de los cuales cinco de ellos experimentaron, tras 26 semanas de recuperación, una recuperación significativa en la audición. Con la inyección desarrollada por los científicos, los participantes lograron una mejora en el umbral de respuesta cerebral auditiva (ABR) de más de 95 decibelios (dB), mientras que el umbral más bajo fue de 38 dB.
“La terapia génica se muestra como un tratamiento innovador y potencialmente curativo para la sordera hereditaria”, señalaron los investigadores, a la vez que aseguraron que se necesitan más estudios para confirmar los resultados y la seguridad del tratamiento a largo plazo.
De acuerdo con los investigadores, la sordera hereditaria afecta a hasta 26 millones de personas en todo el mundo, por lo que este nuevo tratamiento representaría una especie una esperanza para aquellos que no responden a los audífonos u otros dispositivos de asistencia auditiva.